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Im Focus Onkologie

, Volume 21, Issue 12, pp 3–3 | Cite as

Mehr unabhängige Studien nach Zulassung von Onkologika nötig

  • Springer Medizin
Editorial
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„Die heute zum Zeitpunkt der Zulassung vorliegende Evidenz für den Nutzen neuer onkologischer Wirkstoffe ist häufig unzureichend und sollte verstärkt in weiteren unabhängig konzipierten Post-Zulassungsstudien generiert werden.“

Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig

Vorsitzender der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft; Poliklinik am HELIOS Klinikum Berlin-Buch

© Oberländer/AkdÄ

Von 2013 bis 2017 sind von der europäischen (EMA) und der nordamerikanischen (FDA) Arzneimittelbehörde mehr als 60 onkologische Arzneimittel für 24 Indikationen zugelassen worden — häufig nach beschleunigten Zulassungsverfahren oder als Orphan Drug. Die in den Zulassungsstudien zu Onkologika häufig dokumentierten Mängel — vor allem die sehr eng gefassten Ein-/Ausschlusskriterien — schränken die Übertragbarkeit der Ergebnisse auf die Behandlung von Patienten unter Alltagsbedingungen (externe Validität) stark ein. Ausreichende Evidenz für eine bessere Wirksamkeit oder Verträglichkeit bzw. Kosteneffizienz des neuen Wirkstoffs wird in den Zulassungsstudien nur selten generiert. Aus diesem Grunde müssen neue Arzneimittel nach der Zulassung kontinuierlich überwacht und weitere Studien, vorzugsweise als randomisierte kontrollierte Studien (RCT), durchgeführt werden. Dies geschieht heute jedoch viel zu selten und die mit den beschleunigten Zulassungsverfahren bzw. der Zulassung als Orphan Drug verbundenen Auflagen werden von pharmazeutischen Unternehmern (pU) meist erst nach mehreren Jahren erfüllt.

Aktuelle Analysen der von der EMA und FDA zwischen 2005 und 2010 zugelassenen neuen onkologischen Arzneimittel verdeutlichen die große Heterogenität der Post-Zulassungsstudien [Zeitoun JD et al. Int J Cancer. 2018;142(2):414–23]: Etwa 60 % wurden in einer Indikation durchgeführt, für die das jeweilige Arzneimittel nicht zugelassen war, weniger als 10 % hatten einen klinisch relevanten Endpunkt und sehr häufig wurden die Ergebnisse der Studien nicht publiziert. Diese Analysen belegen, wie wichtig die konsequente und engmaschige Überwachung der mit der Zulassung verknüpften Auflagen durch die Zulassungsbehörden ist und welchen Stellenwert unabhängig von pU geplante und finanzierte klinische Studien nach der Zulassung haben — vor allem in der Onkologie, dem heute hinsichtlich der Zahl neuer Wirkstoffe und erzieltem Umsatz eindeutig dominierendem Indikationsgebiet. Während in Deutschland vor 30 bis 40 Jahren Therapieoptimierungsstudien (z. B. in der Hämatologie) überwiegend aus Mitteln der öffentlichen Hand finanziert wurden, stehen heute ausreichende finanzielle Mittel hierfür nicht zur Verfügung.

Wichtige strategische Fragen für die optimale, dabei auch wirtschaftliche Aspekte berücksichtigende Behandlung unserer Patienten werden meist — wenn überhaupt — erst spät nach der Zulassung beantwortet: beispielweise zur Dosierung neuer Wirkstoffe, zum Einsatz als Mono- oder Kombinationstherapie bzw. als Erstlinientherapie oder erst nach Progress der Erkrankung und zur Therapiedauer. Neben den RCT sind auch Real-World-Daten aus qualitativ hochwertigen, nicht interventionellen Studien geeignet, um die Anwendung neuer Arzneimittel in der Versorgung zu analysieren und relevante Nebenwirkungen zu erkennen. Es bleibt abzuwarten, inwieweit anwendungsbegleitende Datenerhebungen oder Auswertungen zum Zweck der Nutzenbewertung (z. B. bei Orphan-Arzneimitteln), wie im kürzlich vorgelegten Referentenentwurf des Bundesministeriums für Gesundheit gefordert [https://tinyurl.com/ya3966g9], diesen Zweck erfüllen.

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