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Im Focus Onkologie

, Volume 21, Issue 7–8, pp 69–69 | Cite as

Neurofibromatose: Erstmals Systemtherapie verfügbar

  • Katharina Arnheim
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Der MEK1/2-Inhibitor Selumetinib hat sich in einer Phase-II-Studie bei Kindern mit inoperabler plexiformer Neurofibromatose (PN) aufgrund der hohen Rate anhaltender Remissionen bewährt [Gross A et al. ASCO. 2018; Abstr 10503]. Die von der Nervenscheide ausgehenden, langsam aber stetig wachsenden Tumoren könnten massive Entstellungen und Schmerzen hervorrufen, die mit funktionellen Einschränkungen einhergingen, informierte Andrea Gross, Cincinnati, OH/USA, auf der ASCO-Jahrestagung 2018.

Ursächlich für die autosomal dominant vererbte PN ist die Aktivierung des RAS-Signalwegs, sodass mit MEK-Inhibitoren erstmals ein medikamentöser Ansatz zur Verfügung steht.

An der Phase-II-Studie nahmen 50 Kinder mit PN teil. 36 Patienten sprachen auf Selumetinib mit einer partiellen und oft über mehr als ein Jahr anhaltenden Remission an, weitere zwölf mit einer Stabilisierung. Gross betonte, dass Selumetinib gut vertragen wurde. Häufigste und reversible Nebenwirkungen waren leichte Durchfälle, asymptomatischer Anstieg der Kreatinkinase, Rash und Paronychien. Zudem führte die Therapie häufig zu Verbesserungen funktioneller Parameter wie Muskelkraft und Beweglichkeit.

Copyright information

© Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature 2018

Authors and Affiliations

  • Katharina Arnheim
    • 1
  1. 1.

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