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Allergo Journal

, Volume 27, Issue 6, pp 12–12 | Cite as

HAE-Prophylaxe mit Plasma-Kallikrein-Inhibitor

  • Marie Fahrenhold
Literatur kompakt
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Das hereditäre Angioödem kann potenziell lebensbedrohlich sein, was eine Therapie umso notwendiger macht. Ein Plasma-Kallikrein-Inhibitor soll nun Abhilfe schaffen und die Attacken unterbinden.

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene, unter Umständen lebensbedrohliche Erbkrankheit, deren Inzidenz in Deutschland bei etwa 1/50.000 liegt. Ursache des HAE sind Mutationen im C1-Inhibitor-Gen, die zu einem C1-Esterase-Inhibitor(C1-INH)-Mangel führen. C1-INH spielt sowohl für die Blutgerinnung als auch im Komplementsystem der Immunabwehr eine entscheidende Rolle und führt bei HAE zu einer Überaktivierung der Kallikrein-Bradykinin-Kaskade. Bei einer akuten HAE-Attacke wird Kallikrein nicht ausreichend inhibiert, sodass am Ende der Kaskade lokal vermehrt Bradykinin entsteht, was letztlich zur Ödembildung führt.

In einer internationalen randomisierten placebokontrollierten Studie wurde nun der niedermolekulare Plasma-Kallikrein-Inhibitor BCX7353 zur Prävention von HAE-Attacken untersucht. Hierzu wurden vier Dosen BCX7353 (62,5 mg, 125 mg, 250 mg und 350 mg) oder Placebo einmal täglich über einen Zeitraum von 28 Tagen insgesamt 77 Patienten mit HAE Typ I oder Typ II — mit mindestens zwei Attacken pro Monat — verabreicht. Als primärer Endpunkt der Studie wurde die Anzahl der HAE-Attacken gewertet, als sekundäre Endpunkte die Lokalisation der Ödeme sowie die allgemeine Lebensqualität der Patienten.

Die HAE-Anfallrate konnte unter 125 mg BCX7353 um 73,8 % gesenkt werden im Vergleich zu Patienten, die Placebo erhielten (p < 0,001). Ebenfalls wurden eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität in den Dosisgruppen 125 mg und 250 mg beobachtet (p < 0,05). Es traten einige gastrointestinale unerwünschte Ereignisse, vorwiegend ersten Grades, insbesondere bei den beiden höchsten BCX7353-Dosisgruppen auf.

Fazit: Eine einmal tägliche orale Gabe des Plasma-Kallikrein-Inhibitors BCX7353 in einer Dosis von ≥ 125 mg führt zu einer signifikant geringeren Häufigkeit von HAE-Attacken.

Literatur

  1. Aygören-Pürsün E et al. Oral Plasma Kallikrein Inhibitor for Prophylaxis in Hereditary Angioedema. N Engl J Med 2018;379:352–62CrossRefGoogle Scholar

Copyright information

© Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature 2018

Authors and Affiliations

  • Marie Fahrenhold
    • 1
  1. 1.

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