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Der Ophthalmologe

, Volume 116, Issue 12, pp 1186–1193 | Cite as

MACUSTAR: Entwicklung und klinische Validierung von funktionellen, strukturellen und patientenberichteten Endpunkten bei intermediärer altersabhängiger Makuladegeneration

  • Jan H. Terheyden
  • Robert P. FingerEmail author
  • Steffen Schmitz-Valckenberg
  • Hansjürgen Agostini
  • Claudia Dahlke
  • Laura Kuehlewein
  • Gabriele E. Lang
  • Daniel Pauleikhoff
  • Armin Wolf
  • Michael K. Boettger
  • Ulrich F. O. Luhmann
  • Friedrich Asmus
  • Frank G. HolzEmail author
  • MACUSTAR-Konsortium
Übersichten
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Zusammenfassung

Hintergrund

Für Therapiestudien bei intermediärer altersabhängiger Makuladegeneration (iAMD) gibt es bislang keine validierten klinischen Endpunkte.

Ziel der Arbeit

Die europäische MACUSTAR-Studie hat zum Ziel, adäquate klinische Endpunkte für Therapiestudien bei iAMD zu entwickeln und klinisch zu validieren. Von besonderem Interesse ist es, Faktoren zu identifizieren, welche eine Progression der intermediären zur späten AMD frühzeitig anzeigen.

Material und Methoden

Das MACUSTAR-Studienprotokoll wurde von einem internationalen Konsortium von Forschern aus Wissenschaft und Pharmaindustrie/Medizingeräteherstellern entwickelt. Das MACUSTAR-Projekt wird von der Innovative Medicines Initiative 2 (IMI2) der Europäischen Union gefördert.

Ergebnisse

Die MACUSTAR-Studie besteht aus einer Querschnitts- und einer Längsschnittuntersuchung. Insgesamt werden 750 Probanden mit früher, intermediärer und später AMD sowie Probanden ohne AMD in 20 europäischen Studienzentren rekrutiert, und der AMD-Verlauf wird über einen Zeitraum von 3 Jahren verfolgt.

Diskussion

Mit dem MACUSTAR-Projekt besteht die Möglichkeit, neue Endpunkte für Interventionsstudien bei intermediärer AMD mit großen Datensätzen in hoher Qualität klinisch zu validieren. Dies geschieht mit dem Ziel, dass diese Endpunkte von den zuständigen Behörden als für Arzneimittelzulassungsstudien geeignet akzeptiert werden und der Verlauf der Erkrankung besser charakterisiert wird.

Schlüsselwörter

Intermediäre altersabhängige Makuladegeneration Erkrankungsprogression Klinische Endpunkte Patientenberichtete Endpunkte Struktur-Funktions-Korrelation 

Development and validation of novel clinical endpoints in intermediate age-related macular degeneration in MACUSTAR

Abstract

Background

Currently, no validated clinical endpoints for treatment studies exist for intermediate age-related macular degeneration (iAMD).

Objective

The European MACUSTAR study aims to develop and clinically validate adequate clinical endpoints for future treatment studies in iAMD and to identify early determinants of disease progression to late stage AMD.

Material and methods

The MACUSTAR study protocol was developed by an international consortium of researchers from academia, the pharmaceutical industry and medical device companies. The MACUSTAR project is funded by the Innovative Medicines Initiative 2 (IMI2) of the European Union.

Results

The MACUSTAR study consists of a cross-sectional and a longitudinal investigation. A total of 750 subjects with early, intermediate and late AMD as well as control subjects with no signs of AMD will be included with a follow-up period of 3 years. Overall, 20 European study centers are involved.

Conclusion

The MACUSTAR project will generate large high-quality datasets, which will allow clinical validation of novel endpoints for future interventional trials in iAMD. The aim is that these endpoints will be accepted as suitable for medication approval studies by the regulatory authorities and that understanding of the disease process will be improved.

Keywords

Intermediate age-related macular degeneration Disease progression Clinical endpoint Patient-reported outcome Structure-function correlation  

Notes

Danksagung

Wir danken Frau Dr. Anna Lüning für zahlreiche konstruktive Vorschläge, die zur Verbesserung dieses Manuskripts geführt haben.

Mitglieder des MACUSTAR-Konsortiums

F. Asmus; M. Berger; A. Binns; M. Böttger; C. Bouchet; J.E. Brazier; T. Butt; C. Carapezzi; J. Carlton; M. Costa; D.P. Crabb; J. Cunha-Vaz; H. Dunbar; M. Durbin; R. Finger; F. Holz; C. Hoyng; J. Krätzschmar; U. Luhmann; A. Lüning; Ph. Margaron; C. Martinho; B. Melício; G. Normand; D. Rowen; G.S. Rubin; J. Sahel; C.I. Sánchez; D. Sanches Fernandes; M. Schmid; S. Schmitz-Valckenberg; A. Skelly; J. Terheyden; A. Tufail; C. Wojek; P. Zamiri

Förderung

Dieses Projekt wird vom Innovative Medicines Initiative 2 Joint Undertaking finanziell unterstützt (Grant Agreement Nr. 116076). Dieses Programm erhält Unterstützung vom Forschungs- und Innovationsprogramm Horizon 2020 der Europäischen Union und EFPIA.

Einhaltung ethischer Richtlinien

Interessenkonflikt

J.H. Terheyden: Forschungsförderung von Zeiss Meditec. R.P. Finger: Forschungsförderung von Alcon/Novartis, Bayer, Centervue, Zeiss Meditec; Beratung, Honorare von Bayer, Novartis, Santen, Opthea, Novelion, Retina Implant, Oxford Innovation, Inositec, Santhera. S. Schmitz-Valckenberg: Forschungsförderung von Alcon/Novartis, Allergan, Bayer, Bioeq/Formycon, Centervue, Genentech/Roche, Heidelberg Engineering, Optos, Topcon, Zeiss Meditec; Beratung, Honorare, Reisekosten von Alcon/Novartis, Bayer, Genentech/Roche, Zeiss Meditec. H. Agostini: Forschungsförderung von Novartis, Zeiss Meditec, Bayer; Honorare von Roche, Allergan, Zeiss, Bayer Healthcare und Beratung für Novartis, Bayer, Allergan, Zeiss Meditec, Roche im Auftrag des Universitätsklinikums Freiburg. L. Kuehlewein: Forschungsförderung von Novartis, Tistou, Charlotte Kerstan Stiftung; Honorare von Novartis. G.E. Lang: Beratung, Honorare von Bayer, Novartis, Carl Zeiss Meditec; Forschungsförderung von Novartis, Bayer. D. Pauleikhoff: Forschungsförderung von Roche, Novartis, Bayer; Beratung von Novartis, Bayer. A. Wolf: Forschungsförderung und Honorare von Allergan, Alimera, Bayer, Novartis, Oertli, Oxurion. M. Boettger: Mitarbeiter der Bayer AG, Pharmaceuticals. U.F.O. Luhmann: Mitarbeiter bei F. Hoffmann La Roche Ltd. F. Asmus: Mitarbeiter der Bayer AG, Pharmaceuticals. F.G. Holz: Forschungsförderung und Beratung von Genentech/Roche, Bayer, Böhringer-Ingelheim, Novartis, Allergan, Heidelberg Engineering; Beratung von Apellis, LIN Bioscience; Forschungsförderung von Nightstar, Centervue, Optos, Acucela, Alcon; Advisory Boards: Acucela, Allergan, Avalanche, Bayer, Genentech, Heidelberg Engineering, Johnson & Johnson, Novartis, Ophthotech, Roche. C. Dahlke gibt an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Für diesen Beitrag wurden von den Autoren keine Studien an Menschen oder Tieren durchgeführt. Für die aufgeführten Studien gelten die jeweils dort angegebenen ethischen Richtlinien.

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Copyright information

© Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature 2019

Authors and Affiliations

  • Jan H. Terheyden
    • 1
  • Robert P. Finger
    • 1
    Email author
  • Steffen Schmitz-Valckenberg
    • 1
  • Hansjürgen Agostini
    • 2
  • Claudia Dahlke
    • 3
  • Laura Kuehlewein
    • 4
  • Gabriele E. Lang
    • 5
  • Daniel Pauleikhoff
    • 6
  • Armin Wolf
    • 7
  • Michael K. Boettger
    • 8
  • Ulrich F. O. Luhmann
    • 9
  • Friedrich Asmus
    • 10
  • Frank G. Holz
    • 1
    Email author
  • MACUSTAR-Konsortium
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