Monatsschrift Kinderheilkunde

, Volume 160, Issue 8, pp 774–781 | Cite as

Hereditäres Angioödem (HAE) im Kindes- und Jugendalter

Konsens zum therapeutischen Vorgehen
  • V. Wahn
  • W. Aberer
  • W. Eberl
  • M. Faßhauer
  • T. Kühne
  • K. Kurnik
  • M. Magerl
  • D. Meyer-Olson
  • I. Martinez-Saguer
  • P. Späth
  • P. Staubach-Renz
  • W. Kreuz
Konsensuspapiere

Zusammenfassung

Das hereditäre Angioödem (HAE) aufgrund eines Mangels an funktionellem C1-Inhibitor (HAE-C1-INH) ist eine seltene Erkrankung, die oft bereits im Kindesalter zu unregelmäßig auftretenden Episoden potenziell lebensbedrohlicher Ödeme führt. Eine frühe Diagnose ist wichtig, um unwirksame Therapiemaßnahmen zu vermeiden und Ödeme richtig zu behandeln. Auf einem Konsenstreffen im Juni 2011 diskutierten Kinderärzte und Dermatologen aus Deutschland, Österreich und der Schweiz die Literatur einschließlich der internationalen Konsensempfehlungen zur HAE-Therapie für alle Altersgruppen. Aufgrund des derzeitigen Zulassungsstatus können diese Empfehlungen nicht ohne Vorbehalt für die Pädiatrie in deutschsprachigen Ländern übernommen werden. Dieser Artikel gibt einen Überblick und diskutiert die zur HAE-Therapie erhältlichen Medikamente, den Zulassungsstatus und Studien mit Erwachsenen und pädiatrischen Patienten. Empfehlungen für adäquate Behandlungsstrategien für Kinder und Jugendliche im deutschsprachigen Raum werden gegeben. Die derzeit beste zugelassene Option für die Behandlung akuter HAE-C1-INH-Attacken und für die Kurz- und Langzeitprophylaxe bei pädiatrischen Patienten im deutschsprachigen Raum ist aus Plasma gewonnenes C1-Inhibitor-Konzentrat.

Schlüsselwörter

C1-Inhibitor C1-Esterase-Inhibitor Hereditäres Angioödem Konsens Pädiatrie 

Hereditary angioedema (HAE) in children and adolescents

Consensus on therapeutic strategies

Abstract

Hereditary angioedema due to C1-inhibitor deficiency (HAE-C1-INH) is a rare disease that usually presents during childhood or adolescence with intermittent episodes of potentially life-threatening angioedema. Diagnosis as early as possible is important to avoid ineffective therapies and to properly treat the edema. At a consensus meeting in June 2011, pediatricians and dermatologists from Germany, Austria and Switzerland reviewed the literature, including published international consensus recommendations for HAE therapy across all age groups. These recommendations cannot be unconditionally adopted for pediatric patients in German-speaking countries given the current approval status of drugs. This article provides an overview and discusses the drugs available for HAE therapy, their approval status and study results obtained in adults and pediatric patients. Recommendations for appropriate treatment strategies in the management of HAE in pediatric patients in German-speaking countries are provided. Currently, plasma-derived C1 inhibitor concentrate is the best licensed option for treatment of acute HAE-C1-INH attacks in pediatric patients in German-speaking countries, as well as for short-term and long-term prophylaxis.

Keywords

C1-inhibitor C1 esterase inhibitor Hereditary angioedema Consensus Pediatrics 

Notes

Interessenkonflikt

Der korrespondierende Autor weist für sich und seine Koautoren auf folgende Beziehungen hin: W. Aberer hat von den Firmen CSL Behring und Jerini/Shire Honorare für Vorträge sowie Unterstützung für Reisekosten erhalten. Bei mehreren Zulassungsstudien für Firazyr nahm er als Prüfer teil. W. Eberl hält Vorträge bzw. ist als Berater für folgende Firmen tätig: Baxter, CSL Behring, Intersero und NovoNordisk. W. Kreuz hält Vorträge bzw. ist als Berater für folgende Firmen tätig: Baxter, Bayer, CSL Behring, Biotest, Grifols, Intersero, Jerini/Shire, NovoNordisk, Octapharma, Sobi und Viropharma. K. Kurnik erklärt, von den Firmen CSL Behring, Baxter, Bayer, Biotest, Novo Nordisk und Pfizer Honorare und Unterstützungen für Forschungsvorhaben sowie Spenden erhalten zu haben. M. Magerl hält Vorträge oder ist als Berater für folgende Firmen tätig: Almirall, CSL Behring, Essex Pharma, Jerini/Shire, Sobi und Viropharma. I. Martinez-Saguer hält Vorträge bzw. ist als Beraterin für folgende Firmen tätig: Bayer, Baxter, CSL Behring, Jerini/Shire, Octapharma und Sobi. P. Späth hat Vorträge gehalten, partizipiert durch seine frühere Anstellung am Mitarbeiterbeteiligungsprogramm von CSL Limited und war für CSL Behring als Berater tätig. P. Staubach-Renz hält Vorträge oder ist als Beraterin für folgende Firmen tätig: Jerini/Shire und La Mer Cosmetics AG. V. Wahn erklärt, von den Firmen CSL Behring, Octapharma, Danone, UCB, AstraZeneca und MSD Honorare für Vorträge erhalten zu haben. Die Arbeit des ImmundefektCentrums der Charité (IDCC) wird durch Talecris unterstützt. Das Konsens-Treffen wurde durch CSL Behring GmbH (Hattersheim) finanziell unterstützt.

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Copyright information

© Springer-Verlag Berlin Heidelberg 2012

Authors and Affiliations

  • V. Wahn
    • 1
  • W. Aberer
    • 2
  • W. Eberl
    • 3
  • M. Faßhauer
    • 4
  • T. Kühne
    • 5
  • K. Kurnik
    • 6
  • M. Magerl
    • 7
  • D. Meyer-Olson
    • 8
  • I. Martinez-Saguer
    • 9
  • P. Späth
    • 10
  • P. Staubach-Renz
    • 11
  • W. Kreuz
    • 9
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