Chapter

Pädiatrische Hämatologie und Onkologie

pp 386-392

Hämophilie A und B

  • Wolfgang MunteanAffiliated withKlinische Abteilung für Allgemeine Pädiatrie, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
  • , Martin KöstenbergerAffiliated withAbt. Allgemeine Pädiatrie, Ludwig Boltzmann Institut für pädiatrische Hämostaseologie Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Graz

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Zusammenfassung

Die Hämophilie ist molekularbiologisch, biochemisch und in ihrer klinischen Manifestation ausgezeichnet erforscht; eine pränatale Diagnostik ist möglich. Für die Therapie stehen hochgereinigte Faktorenkonzentrate zur Verfügung. Faktor VIII- und IX sind die bisher größten gentechnologisch erzeugten Proteine zum therapeutischen Einsatz. Erste Gentransferstudien laufen. Die Therapie der Hämophilie bedarf aber eines sehr großen medizinischen, logistischen und finanziellen Aufwandes, und der Erfolg wurde in der Vergangenheit aufgehoben durch die Nebenwirkung der Übertragung transfusionsrelevanter Viren. Inhibitorentstehung und Inhibitorsuppressionstherapie bedürfen weiterer Studien.