Hämophilie A und B

* Final gross prices may vary according to local VAT.

Get Access

Zusammenfassung

Die Hämophilie ist molekularbiologisch, biochemisch und in ihrer klinischen Manifestation ausgezeichnet erforscht; eine pränatale Diagnostik ist möglich. Für die Therapie stehen hochgereinigte Faktorenkonzentrate zur Verfügung. Faktor VIII- und IX sind die bisher größten gentechnologisch erzeugten Proteine zum therapeutischen Einsatz. Erste Gentransferstudien laufen. Die Therapie der Hämophilie bedarf aber eines sehr großen medizinischen, logistischen und finanziellen Aufwandes, und der Erfolg wurde in der Vergangenheit aufgehoben durch die Nebenwirkung der Übertragung transfusionsrelevanter Viren. Inhibitorentstehung und Inhibitorsuppressionstherapie bedürfen weiterer Studien.