Zelltherapeutika – eine innovative Therapieoption in der Ophthalmologie

Zusammenfassung

Veränderungen und Erkrankungen der Hornhaut (Cornea) zählen zu den häufigsten Ursachen schwerer Sehbehinderung und Blindheit. Der Ersatz einer krankhaft veränderten Hornhaut durch eine Spenderhornhaut ist die am häufigsten durchgeführte und erfolgreichste Transplantation.

Nach einer Pressemitteilung des Berufsverbands der Augenärzte Deutschlands e.V. vom 3.12.2014 werden in Deutschland jährlich 5000 bis 6000 Hornhäute transplantiert, wobei der jährliche Gesamtbedarf aber schätzungsweise doppelt so hoch ist. Die Erfolgsrate der Hornhauttransplantation (Keratoplastik) ist mit über 90 % sehr hoch. Für den längerfristigen Erhalt und die Regeneration einer gesunden Hornhaut ist eine Population von gewebespezifischen Stammzellen im basalen Limbus, der ringförmigen Übergangszone zwischen Hornhaut und Lederhaut (Sclera), erforderlich. Eine Zerstörung oder der Funktionsverlust dieser kritischen Zellen führt zum Krankheitsbild der Limbusstammzellinsuffizienz (LSCD). Die Limbusstammzellinsuffizienz beschreibt Erkrankungen, bei denen Wundheilungs- und Regenerationsprozesse der Hornhaut beeinträchtigt sind. In diesen Situationen kann nur die Transplantation von gesunden Limbusstammzellen die Wiederherstellung einer intakten Augenoberfläche gewährleisten. Die Therapie der Limbusstammzellinsuffizienz stellt die Mediziner bis heute vor eine große Herausforderung. Innovative, zellbasierte Behandlungsansätze eröffnen jedoch neue, erfolgversprechende Therapieperspektiven. Im Februar 2015 erteilte die Europäische Kommission die Genehmigung für das Inverkehrbringen des ersten stammzellbasierten Arzneimittels in der Europäischen Union. Das Produkt mit der Bezeichnung Holoclar® ist ein Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) zur Anwendung bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer, ein- oder beidseitiger Limbusstammzellinsuffizienz infolge von Verätzungen und Verbrennungen. Weitere stammzellbasierte Behandlungsansätze sind in der klinischen Entwicklung.

Abstract

Pathological changes and disorders of the cornea are a major cause of severe visual impairment and blindness. Replacement of a pathologically altered cornea with healthy corneal tissue from the eye of a suitable donor is among the most common and successful transplantation procedures in medicine. In Germany, approximately 5000–6000 corneal transplantations are performed each year, but the total demand per year is estimated to be twice as high. With a success rate of 90 %, the outcome of cornea transplantation is very favourable. However, long-term maintenance and regeneration of a healthy new cornea requires tissue-specific corneal stem cells residing at the basal layer of the limbus, which is the annular transition zone between the cornea and sclera. When this important limbal stem cell population is destroyed or dysfunctional, a pathological condition known as limbal stem cell deficiency (LSCD) manifests. Limbal stem cell deficiency describes conditions associated with impaired corneal wound healing and regeneration. In this situation, transplantation of healthy limbal stem cells is the only curative treatment approach for restoration of an intact and functional ocular surface. To date, treatment of LSCD presents a great challenge for ophthalmologists. However, innovative, cell-therapeutic approaches may open new, promising treatment perspectives. In February 2015, the European Commission granted marketing authorization to the first stem cell-based treatment in the European Union. The product named Holoclar® is an advanced therapy medicinal product (ATMP) for the treatment of moderate to severe LSCD due to physical and chemical burns in adults. Further cell-based treatment approaches are in clinical development.