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Nutzenbewertung von Arzneimitteln

Benefit assessment of drugs

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Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz Aims and scope

Zusammenfassung

In Deutschland werden neue Wirkstoffe seit 2011 bei Marktzugang einer Nutzenbewertung unterzogen. Diese „frühe Nutzenbewertung“ ist das primär verwendete Verfahren zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln in Deutschland. Die Nutzenbewertung geht von einer positiven Zulassungsentscheidung aus. Sie fragt nach dem Stellenwert des Arzneimittels in der Versorgung mit Blick auf den Nutzen für den Patienten im Vergleich mit anderen verfügbaren Therapieoptionen und unterscheidet sich damit wesentlich von der Zulassung. Für die Bewertung reicht der Hersteller ein Dossier ein, das alle relevanten Studien enthalten muss. Die frühe Nutzenbewertung ist im internationalen Vergleich sehr transparent, denn alle für die Bewertung notwendigen Daten sowie der Bewertungsbericht werden veröffentlicht. Die Bewertung wird gegenüber dem evidenzbasierten Versorgungsstandard (der zweckmäßigen Vergleichstherapie) durchgeführt. Es wird geprüft, ob der neue Wirkstoff einen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie hat und wie groß das Ausmaß des Zusatznutzens ist. Zudem sollen Patientengruppen mit besonderem Ausmaß des Zusatznutzens identifiziert werden, weshalb Subgruppenanalysen regelhaft notwendig sind. Für neue Wirkstoffe liegen zumeist nur Zulassungsstudien vor. Allgemeine Anforderungen an solche Studien (z. B. Placebovergleich, Endpunkte) und Entscheidungen im Zulassungsverfahren (z. B. Dosierungsvorschriften) können die Aussagesicherheit dieser Studien für die Nutzenbewertung beeinflussen. Gemeinsame Beratungen von Bewertungsinstitutionen und Zulassungsbehörden, primär auf europäischer Ebene, sollen dazu führen, dass Zulassungsstudien zukünftig vermehrt die Fragen der Nutzenbewertung beantworten. Dies wird allerdings nicht ohne Zusatzaufwand für die pharmazeutischen Unternehmer möglich sein.

Abstract

In Germany, new drugs are subject to a benefit assessment at the time of their market access. This “early benefit assessment” is the method primarily used for the benefit assessment of pharmaceuticals in Germany. While for the authorization of a drug a positive risk–benefit ratio is sufficient, early benefit assessment examines whether the new drug has an added benefit compared with other therapies, and thus differs significantly from authorization. For the evaluation, the manufacturer is required to submit a dossier, which must contain all the relevant studies. Early benefit assessment is very transparent in international comparisons, because all the relevant data and the evaluation report will be published. The assessment is carried out with regard to the evidence-based standard of care (the “appropriate comparator”). If the new drug is found to have an additional benefit, the extent of this added benefit is assessed. In addition, groups of patients should be identified with the particular extent of the added benefit. Therefore, subgroup analyses have to be carried out frequently. Often, for new drugs, only registration studies are available. General requirements for such studies (e.g., placebo comparison, endpoints) and decisions regarding the approval process (e.g., dosage regimens) can affect the level of confidence of these studies in the benefit assessment. Joint scientific advice by regulatory authorities and HTA (health technology assessment) agencies are provided to solve this problem. However, this is not possible without additional expense for the pharmaceutical companies.

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Kaiser, T., Vervölgyi, V. & Wieseler, B. Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Bundesgesundheitsbl. 58, 232–239 (2015). https://doi.org/10.1007/s00103-014-2110-5

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