, Volume 2, Issue 2, pp 59-66
Date: 09 Jun 2009

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

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Zusammenfassung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind eine heterogene Gruppe klonaler Stammzellerkrankungen, gekennzeichnet durch eine ineffektive, dysplastische Hämatopoese, periphere Zytopenien und eine variable Progressionsrate zur akuten myeloischen Leukämie (AML). Allerdings sind klonale Stammzellen bisher nur bei etwa 50% der Patienten mit MDS zytogenetisch nachweisbar. Daher müssen im Einzelfall schwierige differentialdiagnostische Entscheidungen anhand morphologischer Kriterien gestellt werden, die mit einer erheblichen subjektiven Variabilität belastet sind. Auch die neue Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO) aus dem Jahr 2008 konnte diesem Dilemma nicht abhelfen. Die prinzipielle Heilbarkeit der Erkrankung durch eine allogene Stammzelltransplantation (SZT) erhöht aufgrund der erheblichen transplantationsassoziierten Mortalität und Morbidität die Verantwortung des diagnosestellenden Arztes. Die Verfügbarkeit palliativer, spezifischer Therapien wie 5-Azacytidin (Vidaza®), 5-Aza-2’-Deoxycytidin (Decitabin®) oder Lenalidomid (Revlimid®) ist weltweit unterschiedlich geregelt. Dabei basieren die Indikationen zu 5-Azacytidin wie auch zur SZT auf dem International Prognostic Scoring System (IPSS), bei dem minimale Unterschiede in den Blastenzählergebnissen zu enormen klinischen Konsequenzen führen. Die wichtigste Aufgabe der nächsten Jahre ist daher die Suche nach molekularen prognostischen Markern, die ein objektivierbares Staging erlauben und die Sicherheit der Therapieindikationen erhöhen.

Abstract

Myelodysplastic syndromes (MDS) are a heterogeneous group of clonal stem cell disorders. They are characterized by inefficient and dysplastic hematopoiesis, peripheral cytopenias, and a variable rate of progression toward acute myeloid leukemia (AML). However, clonal stem cells can be detected by cytogenetic analyses in only 50% of MDS patients so far. Therefore, clinicians will often take difficult diagnostic decisions based on morphological criteria that are burdened with a strong subjective factor. This dilemma was not relieved by the new World Health Organization (WHO) 2008 classification. The physician diagnosing the disease takes a particularly high responsibility, as MDS patients can be cured by allogeneic stem cell transplantation at the risk of a significant mortality and morbidity associated with this procedure. Furthermore, the availability of specific, palliative drugs such as 5-azacytidine (Vidaza®), 5-aza-2’-deoxycytidine (Decitabine®) or lenalidomide (Revlimid®) is differently regulated in different countries. Currently, the decision for or against a therapy with 5-azacytidine or a stem cell transplantation is based on the International Prognostic Scoring System (IPSS) where minimal differences in blast counts lead to huge clinical consequences. Therefore, defining molecular prognostic markers for MDS is the most important task of the coming years, in order to allow for a more objective clinical staging and thus increase the reliability of therapeutic decisions.