, Volume 73, Issue 1, pp 65-73
Date: 23 Nov 2013

Nichtinterventionelle Phase-IV-Studien zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis mit Biologicals in Deutschland

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Zusammenfassung

Hintergrund

Im Gegensatz zur strikten Natur randomisierter kontrollierter Studien (RCT) untersuchen nichtinterventionelle Studien (NIS) Merkmale einer Therapie im klinischen Alltag. Beobachtungspläne von NIS legen die Therapiestrategie nicht im Voraus fest, orientieren sich an der Fachinformation und besitzen somit keine eigentlichen Ein- und Ausschlusskriterien im Gegensatz zu klinischen Studien, sodass umfassende heterogene Patientenpopulationen erfasst werden können.

Methodik

In Deutschland mit Unterstützung der pharmazeutischen Industrie durchgeführte NIS zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis mit Biologicals wurden ermittelt und deren Resultate mit den jeweiligen RCT verglichen.

Ergebnisse

Die Auswertung der ermittelten NIS ergab: 1) die NIS-Population war im Schnitt mehr als doppelt so groß wie die in RCT, 2) die Patientencharakteristika in NIS und RCT waren verschieden, 3) die Wirksamkeit der Biologicals in NIS und RCT ist vergleichbar und 4) NIS erheben zusätzliche Daten, z. B. über Gebrauch und Dosierung im klinischen Alltag.

Schlussfolgerung

NIS stellen ein wichtiges Instrument zur Erfassung des klinischen Alltags dar. Trotz methodischer Einschränkungen liefern NIS wertvolle Daten, welche zu einem kompletteren Bild des Werts von Behandlungen mit Biologicals beitragen.

Die englische Originalversion dieses Beitrags steht auf SpringerLink (unter Supplemental) zur Verfügung.

Abstract

Background

In contrast to the restrictive nature of randomised controlled trials (RCT), non-interventional studies (NIS) investigate the features of a therapy in daily clinical practice. The observational plan of NIS does not dictate a treatment strategy, but is based on the product label. Unlike RCT, NIS therefore have no actual inclusion and exclusion criteria, allowing the study of broad heterogeneous patient populations.

Methods

NIS carried out in Germany with support from the pharmaceutical industry and investigating the use of biologics for the treatment of rheumatoid arthritis were identified and their findings were compared with those from the RCT of the respective biologic.

Results

Analysis of the identified NIS revealed the following: (1) populations in NIS were on average more than twice as large as in RCT, (2) patient characteristics in NIS and RCT were different, (3) the effectiveness of biologics in NIS was comparable to the efficacy observed in RCT, and (4) NIS collected supplementary data, e.g. on usage and dosing in clinical practice.

Conclusion

NIS represent an important tool for the assessment of daily clinical practice. Despite methodological drawbacks, NIS provide valuable data that contribute to a more complete picture of the value of treatment with biologics.

The English version of this article is available at SpringerLink (under “Supplemental”).