, Volume 160, Issue 8, pp 774-781
Date: 03 Aug 2012

Hereditäres Angioödem (HAE) im Kindes- und Jugendalter

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Zusammenfassung

Das hereditäre Angioödem (HAE) aufgrund eines Mangels an funktionellem C1-Inhibitor (HAE-C1-INH) ist eine seltene Erkrankung, die oft bereits im Kindesalter zu unregelmäßig auftretenden Episoden potenziell lebensbedrohlicher Ödeme führt. Eine frühe Diagnose ist wichtig, um unwirksame Therapiemaßnahmen zu vermeiden und Ödeme richtig zu behandeln. Auf einem Konsenstreffen im Juni 2011 diskutierten Kinderärzte und Dermatologen aus Deutschland, Österreich und der Schweiz die Literatur einschließlich der internationalen Konsensempfehlungen zur HAE-Therapie für alle Altersgruppen. Aufgrund des derzeitigen Zulassungsstatus können diese Empfehlungen nicht ohne Vorbehalt für die Pädiatrie in deutschsprachigen Ländern übernommen werden. Dieser Artikel gibt einen Überblick und diskutiert die zur HAE-Therapie erhältlichen Medikamente, den Zulassungsstatus und Studien mit Erwachsenen und pädiatrischen Patienten. Empfehlungen für adäquate Behandlungsstrategien für Kinder und Jugendliche im deutschsprachigen Raum werden gegeben. Die derzeit beste zugelassene Option für die Behandlung akuter HAE-C1-INH-Attacken und für die Kurz- und Langzeitprophylaxe bei pädiatrischen Patienten im deutschsprachigen Raum ist aus Plasma gewonnenes C1-Inhibitor-Konzentrat.

Abstract

Hereditary angioedema due to C1-inhibitor deficiency (HAE-C1-INH) is a rare disease that usually presents during childhood or adolescence with intermittent episodes of potentially life-threatening angioedema. Diagnosis as early as possible is important to avoid ineffective therapies and to properly treat the edema. At a consensus meeting in June 2011, pediatricians and dermatologists from Germany, Austria and Switzerland reviewed the literature, including published international consensus recommendations for HAE therapy across all age groups. These recommendations cannot be unconditionally adopted for pediatric patients in German-speaking countries given the current approval status of drugs. This article provides an overview and discusses the drugs available for HAE therapy, their approval status and study results obtained in adults and pediatric patients. Recommendations for appropriate treatment strategies in the management of HAE in pediatric patients in German-speaking countries are provided. Currently, plasma-derived C1 inhibitor concentrate is the best licensed option for treatment of acute HAE-C1-INH attacks in pediatric patients in German-speaking countries, as well as for short-term and long-term prophylaxis.

Dieser Beitrag ist die deutsche Übersetzung des bereits in englischer Sprache im European Journal of Pediatrics erstveröffentlichten Konsensuspapiers. Die Originalpublikation findet sich unter: Wahn V, Aberer W, Eberl W et al (2012) Hereditary angioedema (HAE) in children and adolescents – a consensus on therapeutic strategies. Eur J Pediatr, DOI 10.1007/s00431-012-1726-4