Das Innovationsbüro am Paul-Ehrlich-Institut

Zusammenfassung

Mit Inkrafttreten der Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 unterliegen Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) der zentralen Zulassung. Darunter fallen auch die meisten Arzneimittel der regenerativen Medizin. In der Europäischen Union müssen ATMP, die bis Ende 2008 national in Verkehr gebracht wurden, bis spätestens Ende 2012 zentral zugelassen sein. In Ausnahmefällen können ATMP eine nationale Genehmigung erhalten. Die Arzneimittelentwickler kommen meist aus dem akademischen Bereich oder sind kleinere und mittlere Unternehmen (KMU). Sie konzentrieren sich auf die wissenschaftlichen Aspekte und haben in der Regel wenig Erfahrung mit arzneimittelrechtlichen Regularien. Der Auftrag des Innovationsbüros des Paul-Ehrlich-Institutes (PEI) besteht in der Unterstützung von Arzneimittelentwicklern im Spannungsfeld zwischen Forschung und Entwicklung und regulatorischen Anforderungen. Seine Hauptaufgabe ist die begleitende regulatorische Beratung mit Schwerpunkt ATMP. Es werden hier die Kernkompetenzen der PEI-Experten aus unterschiedlichsten Disziplinen genutzt, um die Beratungssuchenden frühzeitig und parallel zum Arzneimittelentwicklungsprozess zu beraten. Ziel ist es, gemeinsam mit dem Entwickler den geeigneten regulatorischen Weg zu finden und jede Beratung abgestimmt auf das Arzneimittel und seine Entwicklungsstufe durchzuführen, damit ein qualitativ hochwertiges, auf Basis positiver nicht-klinischer Ergebnisse hergestelltes ATMP über entsprechende klinische Studien zur Zulassung gebracht werden kann.

Abstract

In conformity with Regulation (EC) No. 1394/2007, advanced therapy medicinal products (ATMP) are now subject to the centralized marketing authorization procedure. This also applies to most medicinal products in regenerative medicine. ATMP that have been marketed in a member state by the end of 2008 must be centrally authorized by the end of 2012 at the latest. In exceptional cases, a national authorization is acceptable. Developers of these medicinal products are usually academic institutions or small- and medium-sized enterprises (SME). They focus on scientific aspects and usually have little experience with pharmaceutical law. The Innovation Office of the Paul-Ehrlich-Institut (PEI) is designed to support developers of medicinal products in the areas between research and development, on the one hand, and regulatory requirements, on the other. Its main role is supportive advice in the regulatory field with an emphasis on ATMP. For this purpose, the Innovation Office makes use of core competences from various experts at the PEI in order to provide a quality consulting service to those companies who are seeking advice as early as possible and hand in hand with the development process. The aim is to support the developer to identify the appropriate regulatory pathway and to provide advice for each individual medicinal product at its corresponding stage of development in order to develop a high-quality ATMP manufactured on the basis of positive nonclinical results and appropriate clinical studies that meet all the necessary requirements for the application of a marketing authorization.