Date: 22 Jun 2011

Erfahrungsbericht aus dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT)

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Zusammenfassung

Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) sind hoch innovative und komplexe Arzneimittel. Sie umfassen Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Mit der Ende 2008 in Kraft getretenen Europäischen Verordnung über Arzneimittel für neuartige Therapien wurde ein konsolidierter regulatorischer Rahmen geschaffen, in dem der Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine zentrale Rolle spielt. Der vorliegende Beitrag diskutiert Fallstricke und Herausforderungen, die der CAT in seinen Diskussionen in diversen Verfahren beobachtet. Nicht selten werden ATMP von kleinen und mittelständigen Unternehmen (KMU) entwickelt, die sich auch nicht-wissenschaftlichen Herausforderungen ausgesetzt sehen. Der CAT will den Herausforderungen auf wissenschaftlicher und regulatorischer Ebene durch sein aktuelles Arbeitsprogramm 2010 bis 2015 begegnen.

Abstract

Advanced therapy medicinal products (ATMP) are highly innovative and complex medicines. They comprise gene therapy medicinal products, somatic cell therapy medicinal products, and tissue-engineered products (TEP). With the European Regulation on ATMP that came into force in 2008, a consolidated regulatory framework was created, where the Committee for Advanced Therapies (CAT) at the European Medicines Agency (EMA) plays a central role. This article discusses pitfalls and challenges that the CAT has experienced in its discussions of various procedures. Often ATMPs are developed by small and medium-sized enterprises (SME) which also face nonscientific challenges. The CAT wishes to meet these challenges on a scientific and regulatory level during its 2010–2015 work program.